自研管线IND获批：康哲药业创新药补体因子B抑制剂CMS-D017获得阵发性睡眠性血红蛋白尿症适应症药物临床试验批准

发布日期：
2026-01-30
分类：
集团新闻
  • CMS-D017是一种新型选择性补体因子B（CFB）小分子抑制剂，可通过靶向抑制CFB，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关的多种炎症反应和自身免疫病的进展

 

  • 在临床前研究中，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性，临床拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，有望为患者提供更优的治疗选择

 

  • 如获批上市，CMS-D017将与在售创新药维福瑞（慢性肾脏病高磷血症），以及NDA审评中的新药亿福欣（肾性贫血）等品种在专家网络与市场资源等方面产生协同，共同提升集团在肾病领域的综合竞争力

 

康哲药业控股有限公司（“康哲药业”或“本集团”）欣然宣布，于2026年1月30日，本集团自主研发的创新药CMS-D017胶囊（“CMS-D017”或“产品”）获得中国国家药品监督管理局（“NMPA”）签发的药物临床试验批准通知书。NMPA同意本集团在中国健康参与者中开展评价CMS-D017安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征的临床试验。

 

关于CMS-D017

CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，可通过经典途径、凝集素途径和旁路途径被激活从而发挥生物学功能[1]。补体因子B是一种主要由肝脏合成的特异性丝氨酸蛋白酶，作为补体旁路途径中的“核心开关”和“效应放大器”，其活性直接影响补体反应的强度。过度活化的补体系统会攻击自身细胞、组织，导致多种炎症反应和自身免疫病。

 

CMS-D017可通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关疾病的进展[2]。在临床前研究中，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性，临床拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。CMS-D017未来还拟开发用于治疗补体参与介导的肾脏疾病、年龄相关性黄斑变性和重症肌无力等疾病。

 

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的潜在更优治疗方案

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,“PNH”）是位于X染色体上的PIG-A基因突变导致的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，属于罕见病。患者临床表现为血红蛋白尿、血栓形成和全血细胞减少等。补体C5抑制剂是目前PNH的一线治疗药物，但其仅对血管内溶血有效，对于血管外溶血无效[3]。此外，由于补体C5是三条补体途径共同的下游核心分子，患者使用C5抑制剂后存在较大的感染风险。现有C5抑制剂需静脉或皮下注射，长期使用不便。

 

CMS-D017可通过在补体旁路途径的上游端与补体因子B结合，抑制C3转化酶的形成，对于血管外溶血和血管内溶血均有效，且不抑制经典途径和凝集素途径，潜在感染风险更低[4]，口服疗法患者依从性更高，有望为患者提供更优的治疗选择。

 

如若获批上市，CMS-D017将有效增强本集团在肾病治疗领域的实力，与本集团处于商业化阶段创新药维福瑞（蔗糖羟基氧化铁咀嚼片，用于慢性肾脏病高磷血症），以及上市审评阶段新药亿福欣（德昔度司他片，用于肾性贫血）在专家网络与市场资源等方面产生协同，共同提升集团在该领域的竞争力与市场地位。

 

本集团正积极准备开展相关临床试验工作，力争该产品尽快上市。

 

参考文献/资料

  1. McMurray JC., et al. Immunodeficiency: Complement disorders. Allergy Asthma Proc. 2024;45(5):305-309.
  2. 朱敏, 何成禄, 李娅. 补体因子B的研究进展[J]. 齐齐哈尔医学院学报, 2025, 46(10): 979-984.
  3. Risitano, A.M., et al. Anti-complement Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Time for Proximal Complement Inhibition? A Position Paper From the SAAWP of the EBMT. Front Immunol, 2019. 10: p. 1157.
  4. 乐偲, 杜亚丽, 黄杨钰, 等. 补体抑制剂在罕见病的临床应用[J]. 罕见病研究, 2022, 1(04): 391-399.

 

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