康哲药业控股有限公司（“本公司”，连同其附属公司统称为“本集团”）欣然宣布，7月16日，本集团与Dr. Falk Pharma联合申请的优思弗®（熊去氧胆酸口服混悬液）（“产品”）的两项新药上市许可申请（NDA）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，包含以下适应症：
- 1）产品用于治疗与1月龄至18岁患者的囊性纤维化相关肝病的NDA获得批准，该适应症为一项罕见病。
- 2）产品用于治疗胆囊胆固醇结石（必须是X射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常）、胆汁淤积性肝病（如：原发性胆汁性肝硬化）和胆汁反流性胃炎的NDA获得批准。该项上市申请此前曾被NMPA药品审评中心（CDE）因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”纳入优先审评。
本次获批产品为熊去氧胆酸口服混悬液剂型。相较于片剂和胶囊剂型，因其独特且符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，产品更适用于儿童或吞咽困难的患者，为其提供更方便的临床用药治疗选择。本集团将协同现有消化科产品及资源，有序推进产品的商业化与学术推广工作，以期进一步满足儿童及罕见病患者临床用药需求，早日造福相关适应症患者。
目前，儿童疾病和罕见病仍旧是医药产业中亟待更多关注的领域，药物可及性的问题仍然严峻。康哲药业将始终以临床需求为导向，积极践行企业社会责任，与社会各界紧密合作，共同推动儿童疾病和罕见病领域诊疗水平的提升，为儿童患者、罕见病患者等亟待“被看见”的群体带去更多关爱与支持。
关于熊去氧胆酸
熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）是一种亲水、非细胞毒性的胆汁酸，对胆汁淤积性肝病疗效较好，可首先选用[1]。UDCA作为胆囊胆固醇结石和胆汁淤积性肝病等疾病的常用药，不仅可以促使胆固醇结石溶解，更重要的是可以替换人体胆汁酸池中具有细胞损伤作用的疏水性胆汁酸，从而发挥保护胆管上皮细胞、抑制肝细胞凋亡、调节肝细胞免疫、刺激胆汁分泌等药理作用 [2]。
产品由Dr. Falk Pharma生产，包含了片剂、胶囊、口服混悬剂等剂型。本集团于1998年开始独家代理熊去氧胆酸胶囊（商品名为优思弗）。该产品采用半合成生产工艺，其有效成分熊去氧胆酸纯度高达99%以上[3]。本次获批产品为熊去氧胆酸口服混悬液剂型，有可能帮助吞咽困难的患者提供更方便的治疗选择。
参考文献：
- 国家感染性疾病临床医学研究中心. 肝内胆汁淤积症诊治专家共识(2021版) [J] . 中华临床感染病杂志, 2021, 14(6) : 401-412.
- 丁劲松,王安娜,黄亮,等.人体熊去氧胆酸代谢及其生物等效性研究的技术挑战[J].药学学报, 2020, 55(9):10.
- 孙雪林,徐文峰,胡欣.熊去氧胆酸的杂质控制研究进展[J].中国药房, 2022, 33(21):2681-2684.
康哲药业免责与前瞻性声明
本新闻无意向您做任何产品的推广，非广告用途。本新闻不对任何药品和医疗器械和/或适应症作推荐。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。
由康哲药业编制的此新闻不构成购买或认购任何证券的任何要约或邀请，不形成任何合约或任何其他约束性承诺的依据或加以依赖。本新闻由康哲药业根据其认为可靠之资料及数据编制，但康哲药业并无进行任何说明或保证、明述或暗示，或其他表述，对本新闻内容的真实性、准确性、完整性、公平性及合理性不应加以依赖。本新闻中讨论的若干事宜可能包含涉及本集团的市场机会及业务前景的陈述，该等陈述分别或统称为前瞻性声明。该等前瞻性声明并非对未来表现的保证，存在已知及未知的风险、不明朗性及难以预知的假设。本集团并不采纳本新闻包含的第三方所做的任何前瞻性声明及预测，本集团对该等第三方声明及预测不承担责任。