康哲药业控股有限公司（“本集团”或“康哲药业”）欣然宣布，本集团自主研发的创新药CMS-D003胶囊（“CMS-D003”）于2025年3月11日获得中国国家药品监督管理局（“NMPA”）签发的药物临床试验批准通知书，于3月12日收到药物临床试验批准通知书。NMPA同意本集团在中国健康以及症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人受试者中开展评价CMS-D003安全性、耐受性及药代动力学和药效学特征的临床试验。
CMS-D003
CMS-D003是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，是靶向治疗肥厚型心肌病的药物。通过靶向抑制心肌肌球蛋白三磷酸腺苷（ATP）酶，抑制肌球蛋白-肌动蛋白相互作用，减少肌丝滑动，抑制心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能障碍，从而缓解患者的临床症状[1]。CMS-D003半衰期短，药物相互作用风险低，安全性更好。CMS-D003未来还可开发治疗射血分数保留型心衰疾病。
肥厚型心肌病（HCM）是编码肌小节相关蛋白基因变异、或基因变异类型不明的、以心肌肥厚为特征的心肌病；梗阻性肥厚型心肌病是HCM的一种亚型。oHCM会引发晕厥、心悸、疲劳等症状，可导致猝死或合并严重的心血管疾病，如进行性心力衰竭、房颤、血栓栓塞等。《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南（2023年）》显示21世纪初，中国在8000余名普通人群的超声心动图筛查中，HCM患病率约为 0.08%[2]。因早期筛查手段有限，HCM患病率可能被低估。随着临床与分子遗传学研究深入，HCM 患病率估计至少为0.5%[2]，其中oHCM占比约70%[3]。心肌肌球蛋白抑制剂是经过临床验证的、专门针对oHCM治疗的药物。而传统治疗药物（β-受体阻滞剂和钙离子通道阻断剂）仅为对症治疗，只能部分缓解症状。临床前研究数据显示，CMS-D003有望成为一款疗效更优的口服药物，为患者提供更佳的治疗选择。如获批上市，CMS-D003将与在售独家药新活素（注射用重组人脑利钠肽）产生协同效应。
参考文献/资料
- Suman Nag, Sampath K Gollapudi, Carlos L Del Rio, et al. Mavacamten, a precision medicine for hypertrophic cardiomyopathy: From a motor protein to patients. Sci Adv, 2023 Jul 28;9(30):eabo7622.
- 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023. 中国分子心脏病学杂志, 2023,23 (01): 5115-5149.
- Tian Z, et al. JAMA Cardiol. 2023 Oct 1; 8(10): 957-965.
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