自研管线IND获批：康哲药业创新药补体因子B抑制剂CMS-D017获得补体参与介导的肾脏疾病适应症药物临床试验批准

发布日期：
2026-02-03
分类：
集团新闻
  • CMS-D017是一种新型选择性补体因子B（CFB）小分子抑制剂，可通过靶向抑制CFB，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关的多种炎症反应和自身免疫病的进展
  • 在临床前研究中，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性，除阵发性睡眠性血红蛋白尿症外（已获药物临床试验批准），临床还拟用于治疗补体参与介导的肾脏疾病（IgA肾病、特发性膜性肾病、狼疮肾炎、C3肾小球疾病等）；有望为患者提供更优的治疗选择
  • 如获批上市，CMS-D017将与在售创新药维福瑞（慢性肾脏病高磷血症），以及NDA审评中的新药德昔度司他片（肾性贫血）等品种在专家网络与市场资源等方面产生协同，共同提升集团在肾病领域的综合竞争力

康哲药业控股有限公司（“康哲药业”或“本集团”）欣然宣布，于2026年2月3日，本集团自主研发的创新药CMS-D017胶囊（“CMS-D017”或“产品”）获得中国国家药品监督管理局（“NMPA”）签发的药物临床试验批准通知书。NMPA同意本集团在中国健康参与者中开展评价CMS-D017安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学特征的临床试验。

关于CMS-D017

CMS-D017是一种新型选择性补体因子B小分子抑制剂。补体系统是先天免疫系统的重要组成部分，可通过经典途径、凝集素途径和旁路途径被激活从而发挥生物学功能[1]。补体因子B是一种主要由肝脏合成的特异性丝氨酸蛋白酶，作为补体旁路途径中的“核心开关”和“效应放大器”，其活性直接影响补体反应的强度。过度活化的补体系统会攻击自身细胞、组织，导致多种炎症反应和自身免疫病。

CMS-D017可通过靶向抑制补体因子B，阻止补体旁路途径的异常活化，从而减低膜攻击复合物对靶组织和器官的损伤，有效缓解补体失调相关疾病的进展[2]。在临床前研究中，CMS-D017表现出优异的有效性和安全性，临床拟用于治疗补体参与介导的肾脏疾病，包括但不限于IgA肾病、特发性膜性肾病、狼疮肾炎、C3肾小球疾病等。此前，CMS-D017拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症，已于2026年1月30日获得药物临床试验批准通知书。CMS-D017未来还拟开发用于治疗年龄相关性黄斑变性、重症肌无力等补体参与介导的疾病。

补体参与介导的肾脏疾病（CMKD）的潜在更优治疗方案

肾脏是补体系统异常激活后的主要靶器官，许多肾脏疾病的发生、发展都与补体的过度激活密切相关。近年来，国内外专家相继探讨了补体对肾脏疾病的影响，并提出了补体参与介导的肾脏疾病（Complement – mediated kidney disease, “CMKD”）这一概念。CMKD是一类由补体系统异常激活直接或间接介导的肾脏疾病，涵盖多种原发性和继发性肾小球疾病[3]。根据发病机制，CMKD可分为两大类：（1）由补体系统异常活化直接介导的肾病，包括C3肾小球病（C3 glomerulopathy, “C3G”）、非典型溶血尿毒症综合征、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎；（2）由补体系统参与导致的肾病，如IgA肾病（IgA nephropathy, “IgAN”）、特发性膜性肾病（Idiopathic membranous nephropathy, “IMN”）、狼疮肾炎（Lupus nephritis, “LN”）等[4]。其中IgAN及IMN是我国发病率较高的原发性肾小球疾病[5]，LN是我国常见的继发性免疫性肾小球疾病[6]。据2023年数据显示，我国IgA肾病患者约500万，其中接受治疗者约130万，年复合增长率约为8%；膜性肾病（MN）患者约260万[7,8]；狼疮肾炎（LN）患者约24万[9]。

对于上述疾病，临床现有治疗手段如激素和免疫抑制剂具有治疗效果有限、副作用显著、预后差等局限，仍存在多种未满足的临床需求。随着对CMKD发病机制研究的不断深入，靶向抑制补体因子B被认为是治疗CMKD的一种行之有效的疗法。结合其优异的临床表现，CMS-D017或可为患者带来更优的治疗方案。

如若获批上市，CMS-D017将有效增强本集团在肾病治疗领域的实力，与本集团处于商业化阶段创新药维福瑞（蔗糖羟基氧化铁咀嚼片，用于慢性肾脏病高磷血症），以及上市审评阶段新药德昔度司他片（用于肾性贫血）在专家网络与市场资源等方面产生协同，共同提升集团在该领域的竞争力与市场地位。

 

本集团正积极准备开展相关临床试验工作，力争该产品尽快上市。

 

参考文献/资料

  1. McMurray JC., et al. Immunodeficiency: Complement disorders. Allergy Asthma Proc. 2024;45(5):305-309.
  2. 朱敏, 何成禄, 李娅. 补体因子B的研究进展[J]. 齐齐哈尔医学院学报, 2025, 46(10): 979-984.
  3. 北京大学医学部肾脏病学系专家组. 补体相关性肾病诊断和治疗专家共识［J］. 中华内科杂志, 2024, 63(3): 258-271.
  4. 谭颖, 赵明辉.补体相关性肾病诊断和治疗专家共识要点解读[J]. 中国实用内科杂志, 2025, 45(03): 237-240.
  5. Li, J., et al. Primary glomerular nephropathy among hospitalized patients in a national database in China. Nephrol Dial Transplant, 2018. 33(12): p. 2173-2181.
  6. 刘志红, 中国狼疮肾炎诊断和治疗指南. 中华医学杂志, 2019. 99(44): p. 3441-3455.
  7. IQVIA艾昆纬. 中国慢性肾病白皮书, 2023.
  8. Yang Y, Zhang Z, Zhuo L, Chen DP, Li WG. The Spectrum of Biopsy-Proven Glomerular Disease in China: A Systematic Review. Chin Med J (Engl). 2018;131(6):731-735.
  9. Roveta A, Parodi EL, Brezzi B, et al. Lupus Nephritis from Pathogenesis to New Therapies: An Update. Int J Mol Sci. 2024;25(16):8981.

 

 

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